Акции Exicure (XCUR): Акции биотехнологической компании выросли на 140% после прорыва в разработке противоракового препарата

TLDR

• Акции Exicure подскочили на 140% после закрытия торгов после положительных результатов испытаний фазы 2 буриксафора у пациентов с множественной миеломой
• 90% участников исследования успешно собрали необходимые стволовые клетки для трансплантации в течение двух сеансов сбора
• Препарат работал даже у пациентов, ранее получавших даратумумаб, достигнув 87,5% успеха в этой более трудной для лечения группе
• Буриксафор показал быстрое действие с пиковым уровнем стволовых клеток в течение одного часа, что позволяет проводить дозирование и сбор в тот же день
• Испытание показало благоприятный профиль безопасности без побочных эффектов, связанных с препаратом, выше 2 степени

Акции Exicure взлетели на 140% в торгах после закрытия рынка в понедельник после того, как компания опубликовала положительные данные фазы 2 для буриксафора. Препарат тестируется для помощи пациентам с множественной миеломой в сборе стволовых клеток для трансплантации.

Exicure, Inc., XCUR

Клиническое испытание достигло своей основной цели. Около 90% пациентов получили необходимое количество стволовых клеток в течение двух сеансов сбора. Это тот уровень успеха, который вызывает восторг у инвесторов в биотехнологии.

Данные были представлены на ежегодном собрании Американского общества гематологии. Из 19 участников 17 собрали достаточное количество клеток CD34+ за две попытки. Двум другим пациентам потребовался еще один сеанс, но они все равно достигли цели.

Что делает этот результат выдающимся, так это то, как препарат работал в более сложных случаях. Некоторые пациенты ранее получали даратумумаб, терапию, которая затрудняет сбор стволовых клеток. Даже в этой группе 87,5% все равно достигли первичной конечной точки.

Это 16 пациентов с предшествующим воздействием даратумумаба, и 14 из них добились успеха. Для небольшой биотехнологической компании важно показать, что ваш препарат работает в сложных группах пациентов.

Скорость может быть реальным преимуществом

Буриксафор показал нечто отличное от других препаратов в этой области. Пиковые уровни стволовых клеток появились в течение одного часа после введения препарата. Это быстро.

Быстрое действие означает, что врачи потенциально могут дозировать пациентов и собирать клетки в тот же день. Сейчас процесс часто занимает несколько дней и визитов. Сокращение этого времени облегчит жизнь пациентам и больницам.

Доктор Джек Хури из Кливлендской клиники руководил исследованием. Он подчеркнул, как буриксафор может снизить нагрузку на пациентов, особенно тех, кто прошел лечение, снижающее количество стволовых клеток.

Данные по безопасности также выглядели чистыми. Не было зарегистрировано побочных эффектов, связанных с препаратом, выше 2 степени. Это важно, потому что любой новый препарат должен быть как эффективным, так и переносимым.

Как на самом деле работает Буриксафор

Препарат блокирует связывание CXCL12 с рецепторами CXCR4 на стволовых клетках. Когда это связывание блокируется, стволовые клетки перемещаются из костного мозга в кровоток. Затем врачи могут собирать их с помощью процесса, называемого аферезом.

Этот тип сбора стволовых клеток является стандартным для пациентов, получающих аутологичные трансплантаты. Клетки берутся из собственного тела пациента, хранятся, а затем возвращаются после высокодозной химиотерапии.

Пациентам с множественной миеломой часто требуются такие трансплантаты. Повышение надежности и скорости процесса сбора имеет реальную ценность.

Exicure переключила свое внимание на эту область в начале этого года после приобретения GPCR Therapeutics USA. До этого компания работала над различными технологиями для неврологических и кожных заболеваний.

Финансовая реальность

Скачок акций отличная новость для нынешних акционеров. Но Exicure по-прежнему испытывает финансовое давление. Компания зафиксировала чистый убыток в размере 9,7 миллионов $ в 2024 году, что ниже 16,9 миллионов $ годом ранее.

Денежные средства и их эквиваленты составили 12,5 миллионов $ на конец года, что выше 4,5 миллионов $ в 2023 году. Операционные расходы снизились на 72% в годовом исчислении до 4,8 миллионов $. Выручка составила 2,6 миллионов $ за 2024 год.

Эти цифры показывают компанию, пытающуюся растянуть свой запас прочности. Потребуется дополнительное финансирование для продвижения буриксафора через испытания фазы 3. Будет ли это происходить через предложения акций, партнерства или лицензионные соглашения, еще предстоит выяснить.

Компания набирала обороты до этого объявления. Акции росли примерно шесть дней подряд, добавив около 19 миллионов $ к рыночной стоимости. Выпуск данных фазы 2 добавил топлива уже движущимся акциям.

Что дальше для Exicure

Испытание фазы 3 было бы логичным следующим шагом. Именно там препарат тестируется на большей группе пациентов для подтверждения этих ранних результатов. Регуляторы хотят видеть последовательные данные в более крупных исследованиях, прежде чем одобрять любое новое лечение.

Конкурентный ландшафт также имеет значение. Существуют другие ингибиторы CXCR4, но скорость буриксафора и эффективность у пациентов, подвергшихся воздействию даратумумаба, могут дать ему преимущество. Вопрос в том, сохранятся ли эти преимущества в более крупных испытаниях.

Инвесторы также будут следить за тем, как компания управляет своими денежными средствами. Малые биотехнологические компании живут и умирают благодаря своей способности финансировать испытания. Сильные данные помогают привлечь инвестиции, но исполнение по-прежнему имеет значение.

Препарат показал эффективность в значимой популяции пациентов с чистым профилем безопасности. Сбор стволовых клеток происходил быстрее, чем с существующими вариантами, а показатели успеха оставались высокими даже в более сложных случаях. Это факты, стоящие за скачком акций в понедельник.

Статья Exicure (XCUR) Stock: Biotech Shares Surge 140% on Cancer Drug Breakthrough впервые появилась на Blockonomi.