Plataforma de Exossomas EXO 001 Inédita no Mundo Permite CAR-T Multi-Alvo In Vivo para Tumores Sólidos

Desenvolvida em conjunto pelo Hospital da Universidade Médica da China e pela Ever Supreme Bio Technology, a plataforma demonstra eliminação tumoral pré-clínica convincente em múltiplos modelos

TAICHUNG, 13 de fevereiro de 2026 /PRNewswire/ — O cancro há muito que se classifica entre as principais causas de morte em Taiwan, e os tumores sólidos representam mais de 90% dos casos de cancro em todo o mundo — tornando-os a fronteira mais desafiante para a terapia de células CAR-T. O Hospital da Universidade Médica da China (CMUH) anunciou hoje que, em colaboração com a Ever Supreme Bio Technology, desenvolveu com sucesso a primeira plataforma mundial de exossomas direcionados EXO 001, uma tecnologia revolucionária que permite a programação direta in vivo de células T para gerar células CAR-T baseadas em nanocorpos multi-alvo.

Em múltiplos modelos animais de tumores sólidos, o EXO 001 demonstrou eficácia terapêutica significativa, incluindo erradicação tumoral completa em casos selecionados, oferecendo uma estratégia de tratamento fundamentalmente nova para pacientes com malignidades sólidas avançadas.

A Programação Imunológica In Vivo Supera as Limitações da Terapia CAR-T Convencional

De acordo com o Superintendente do CMUH, Dr. Der-Yang Cho, tanto as terapias CAR-T autólogas como alogénicas dependem atualmente de processos complexos e demorados de fabricação celular ex vivo. Para pacientes com tumores sólidos de progressão rápida, estas abordagens são frequentemente demasiado lentas para satisfazer as necessidades clínicas e permanecem limitadas pela rejeição imunológica, falha de fabrico e custos elevados.

A inovação central do EXO 001 reside no reposicionamento dos exossomas como veículos para programação imunológica in vivo, representando uma evolução avançada da plataforma CAR001 atualmente sob avaliação clínica.

Após administração intravenosa, o EXO 001 circula através de órgãos imunológicos chave, como o baço, onde entrega com precisão genes Nb-CAR.BiTE a células T CD3-positivas. Isto permite a programação genética direta dentro do corpo do paciente, convertendo células T nativas em células CAR-T multi-alvo capazes de se infiltrar em tumores sólidos, eliminar células cancerígenas e desmantelar o microambiente tumoral imunossupressor.

Este design permite que as células imunológicas sejam "treinadas in vivo e implantadas imediatamente", combinando a compatibilidade imunológica da terapia CAR-T autóloga com a disponibilidade imediata e escalabilidade tipicamente associadas às abordagens alogénicas — um fator essencial na eficácia do EXO 001 contra tumores sólidos. 

Dados Animais Convincentes

Resultados Pré-clínicos Convincentes: Eliminação Tumoral e Sobrevivência Prolongada

O Dr. Cho observou que em modelos de ratinhos de cancro colorretal, cancro do pâncreas, tumores cerebrais malignos e cancro do ovário, a administração intravenosa de EXO 001 gerou com sucesso células CAR-T in vivo. Estas células penetraram eficazmente o microambiente tumoral, inibiram significativamente o crescimento tumoral e prolongaram a sobrevivência em duas a três vezes. Em alguns animais, os tumores foram completamente eliminados com resultados de longo prazo sem recorrência.

Ao utilizar exossomas como veículo de entrega de genes e fármacos, o EXO 001 alcança maior biocompatibilidade e segurança em comparação com vetores virais ou materiais lipídicos sintéticos. Esta abordagem reduz a imunogenicidade, minimiza o risco de tempestade de citocinas e formação de anticorpos anti-fármaco, e reduz os riscos gerais relacionados com o sistema imunológico.

Uma Plataforma com Vantagens Clínicas e Industriais Claras

Wen-Liang Huang, Diretor-Geral da Ever Supreme Bio Technology, enfatizou que o EXO 001 oferece não apenas inovação académica, mas também forte potencial de tradução e comercialização, incluindo:      

1. Origem de linha celular única com qualidade estável
   Exossomas derivados de uma única linha celular modificada minimizam a variabilidade do dador e suportam produção padronizada e controlo de qualidade.
2. Fabrico escalável alinhado com normas internacionais
   A produção pode ser realizada em sistemas totalmente fechados e automatizados, em conformidade com os regulamentos da FDA dos EUA para terapias baseadas em células.
3. Prontidão imediata
   Elimina a necessidade de cultivo celular ex vivo específico do paciente ou dador, permitindo intervenção atempada para tumores sólidos de progressão rápida.
4. Vantagens de custo e acessibilidade melhorada
   Reduz significativamente os custos globais de produção em comparação com o fabrico tradicional de CAR-T autólogo.
5. Extensibilidade da plataforma
   Para além dos tumores sólidos, a plataforma pode ser adaptada para transportar diferentes genes CAR, ácidos nucleicos ou fármacos de pequenas moléculas, suportando múltiplas indicações terapêuticas.
6. Potencial para imunidade anti-tumoral de longo prazo
   Estudos em animais indicam a indução de células CAR-T com características de memória imunológica, sugerindo efeitos anti-cancro mais duradouros.

Impulso Global no Desenvolvimento de CAR-T In Vivo

Nos últimos anos, o CAR-T in vivo emergiu como um foco chave para líderes farmacêuticos globais. Empresas como Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb e AbbVie têm investido ativamente em vetores virais, nanopartículas lipídicas e tecnologias de programação imunológica baseadas em nanoveículos para superar as limitações da terapia CAR-T convencional em tumores sólidos.

Dentro deste panorama global, a plataforma de exossomas direcionados EXO 001 — desenvolvida em conjunto pelo CMUH e pela Ever Supreme Bio Technology — destaca-se pelo uso de exossomas de alta biocompatibilidade e derivados naturalmente, oferecendo uma abordagem diferenciada e internacionalmente competitiva.

Próximos Passos Rumo à Tradução Clínica

Esta investigação foi aceite para publicação na revista internacionalmente reconhecida Advanced Science (janeiro de 2026), assegurou patentes nos Estados Unidos e noutros países, e completou a transferência de tecnologia. O desenvolvimento de fabrico e a preparação de ensaios clínicos estão atualmente em curso, com os primeiros ensaios em humanos previstos para já no próximo ano, direcionados a pacientes com cancro colorretal, cancro do pâncreas, tumores cerebrais malignos e cancro do ovário.

A plataforma EXO 001 representa um novo horizonte para a imunoterapia de tumores sólidos e um passo promissor para pacientes com cancro avançado.

Ver conteúdo original para descarregar multimédia:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

SOURCE China Medical University Hospital